AMA Journal of Ethics

L’édition du génome CRISPR/ Cas9 est un outil peu coûteux et efficace pour introduire des changements dans l’ADN. Sa facilité d’utilisation ne limite pratiquement pas les applications scientifiques et cliniques potentielles. Les perspectives comprennent la correction des troubles monogéniques congénitaux, le ciblage des lésions moléculaires pathogènes,1 et même la modification simultanée de plusieurs locus génétiques.2 Au-delà des applications thérapeutiques, il existe au moins en principe la possibilité que CRISPR / Cas9 puisse être utilisé pour améliorer les traits humains,3 tels que la résistance aux maladies infectieuses, la force ou la capacité cognitive. De telles interventions peuvent cibler des cellules somatiques chez l’adulte ou être utilisées dans des embryons au début du développement. L’édition du génome au début de la vie embryonnaire signifie que toute altération génomique introduite se transmettra à la lignée germinale et se propagera dans les générations futures. Ces possibilités ont suscité un débat considérable sur l’éthique de l’édition du génome des lignées germinales, la gouvernance et la portée de l’utilisation responsable des interventions sur les lignées germinales.4

Une annonce faite par des chercheurs chinois en avril 20155 selon laquelle ils avaient édité des embryons humains a suscité une controverse publique et des craintes concernant l’édition du génome germinal.6 En novembre 2018, He Jiankui a annoncé la naissance de jumelles avec une version modifiée du gène CCR57, une altération qui pourrait conférer une résistance à l’infection par le VIH. Des expériences similaires sont prévues en Russie.8 Certains ont soutenu que la promesse de thérapies sûres et efficaces d’édition du génome germinal devrait empêcher toute interdiction ou interdiction pure et simple 9 et que l’utilisation de l’édition de gènes pour améliorer les perspectives des personnes futures pourrait même être un impératif moral.10

Cependant, de nombreux chercheurs et organisations ont émis des réserves sur l’édition des lignées germinales. Il a été avancé que les débats sur l’éthique et la gouvernance devraient aller au-delà de l’impératif de l’innovation clinique en accordant une attention particulière au respect des droits de l’homme11 et de la dignité12 et en examinant attentivement les conséquences inconnues pour les personnes modifiées par des gènes et les générations futures, tant en termes de sécurité que d’utilisations eugéniques possibles de cette technologie.13 D’autres ont souligné la disponibilité de moyens plus sûrs et plus acceptables sur le plan éthique pour prévenir les anomalies génétiques congénitales, tels que le diagnostic génétique préimplantatoire.14 D’autres encore craignent que, si quelque chose se passe mal avec l’édition de lignées germinales humaines, la recherche et l’utilisation clinique de la thérapie cellulaire somatique puissent faire face à des crises de réputation.15 Un consensus s’est progressivement dégagé au sein de la communauté scientifique sur la nécessité d’un moratoire international sur les utilisations cliniques prématurées de l’édition de lignées germinales humaines.16,17,18 Un dialogue public visant à parvenir à un « large consensus sociétal”16 sur les utilisations de l’édition du génome est également apparu comme un élément clé de la légitimité des décisions de gouvernance concernant ces technologies controversées.19

Étant donné que les premiers essais cliniques impliquant des utilisations somatiques de CRISPR/Cas9 sont en cours,l’édition du génome est amorcée pour favoriser une innovation spectaculaire dans les soins aux patients, à condition qu’elle soit utilisée de manière responsable. Un groupe de chercheurs — y compris des experts nationaux et internationaux en éthique, en gouvernance, en science et en médecine – discutent de ces questions urgentes dans ce numéro de l’AMA Journal of Ethics.