AMA Journal of Ethics

A CRISPR/Cas9 genomszerkesztés olcsó és hatékony eszköz a DNS-változások bevezetésére. Könnyű használata gyakorlatilag nem korlátozza a lehetséges tudományos és klinikai alkalmazásokat. A kilátások közé tartozik a veleszületett monogén rendellenességek kijavítása,a betegséget okozó molekuláris elváltozások megcélzása, 1 sőt egyszerre több genetikai lókusz megváltoztatása is.2 a terápiás alkalmazásokon túl legalább elvben fennáll annak a lehetősége,hogy a CRISPR/Cas9 felhasználható az emberi tulajdonságok, 3 például a fertőző betegségekkel szembeni rezisztencia, az erő vagy a kognitív képesség fokozására. Az ilyen beavatkozások megcélozhatják a felnőttek szomatikus sejtjeit, vagy embriókban alkalmazhatók a korai fejlődés során. A genomszerkesztés az embrionális élet kezdetén azt jelenti, hogy minden bevezetett genomiális változás átterjed a csíravonalra, és a következő generációkon keresztül terjed. Ezek a lehetőségek jelentős vitát váltottak ki a csíravonal genomszerkesztési etikájáról, a kormányzásról és a csíravonal-beavatkozások felelős felhasználásának terjedelméről.4

kínai kutatók 2015 áprilisi bejelentése5, miszerint emberi embriókat szerkesztettek, nyilvános vitát és félelmet váltott ki a csíravonal genomszerkesztésével kapcsolatban.6 2018 novemberében Jiankui bejelentette iker lányok születését a CCR5 gén módosított változatával, 7 olyan változással, amely rezisztenciát okozhat a HIV-fertőzéssel szemben. Hasonló kísérleteket terveznek Oroszországban.8 néhányan azzal érveltek, hogy a biztonságos és hatékony csíravonal-genomszerkesztő terápiák ígéretének meg kell akadályoznia a teljes tiltást vagy tiltást9, és hogy a génszerkesztés használata a jövőbeli személyek kilátásainak javítása érdekében akár erkölcsi követelmény is lehet.10

számos kutató és szervezet azonban fenntartásait fejezte ki a csíravonal szerkesztésével kapcsolatban. Azzal érveltek, hogy az etikai és irányítási vitáknak túl kell lépniük a klinikai innováció követelményein azáltal, hogy figyelmet fordítanak az emberi jogok11 és a méltóság12 tiszteletben tartására, és gondosan mérlegelik a génszerkesztett emberekre és a jövő generációira gyakorolt ismeretlen következményeket, mind a biztonság, mind a technológia lehetséges eugenikus felhasználása szempontjából.13 mások rámutattak arra, hogy biztonságosabb és etikailag elfogadhatóbb eszközök állnak rendelkezésre a veleszületett genetikai hibák megelőzésére, mint például az implantáció előtti genetikai diagnózis.14 megint mások attól tartanak, hogy ha valami rosszul sül el az emberi csíravonal szerkesztésében, a szomatikus sejtterápia kutatása és klinikai alkalmazása reputációs krízisekkel nézhet szembe.15 a tudományos közösségben fokozatosan konszenzus alakult ki az emberi csíravonal-szerkesztés korai klinikai alkalmazására vonatkozó nemzetközi moratórium szükségességéről.16,17,18 a genomszerkesztés felhasználásáról szóló “széles társadalmi konszenzus”elérését célzó nyilvános párbeszéd16 szintén kulcsfontosságúvá vált az ilyen ellentmondásos technológiákkal kapcsolatos irányítási döntések legitimitása szempontjából.19

tekintettel arra,hogy a CRISPR/Cas9 szomatikus felhasználásával járó első klinikai vizsgálatok folyamatban vannak,a 20, 21 genomszerkesztést előkészítik a drámai innováció elősegítésére a betegellátásban, feltéve, hogy felelősségteljesen használják. Tudósok egy csoportja—köztük az etika, a kormányzás, a tudomány és az orvostudomány nemzeti és nemzetközi szakértői-megvitatják az ilyen sürgető kérdéseket az AMA Journal of Ethics e számában.