Ama Journal of Ethics

CRISPR/Cas9 genome editing är ett billigt och effektivt verktyg för att införa förändringar i DNA. Dess användarvänlighet sätter praktiskt taget inga gränser för potentiella vetenskapliga och kliniska tillämpningar. Utsikterna inkluderar korrigering av medfödda monogena störningar, inriktning på sjukdomsframkallande molekylära lesioner, 1 och till och med förändring av flera genetiska loci samtidigt.2 utöver terapeutiska tillämpningar finns det åtminstone i princip möjligheten att CRISPR / Cas9 kan användas för att förbättra mänskliga egenskaper,3 såsom resistens mot infektionssjukdomar, styrka eller kognitiv kapacitet. Sådana ingrepp kan rikta somatiska celler hos vuxna eller användas i embryon under tidig utveckling. Genomredigering i början av embryonalt liv innebär att varje genomisk förändring som införs kommer att överföras till groddlinjen och spridas genom kommande generationer. Dessa möjligheter har väckt stor debatt om etik för redigering av bakteriegenom, styrning, och omfattningen av ansvarsfull användning av bakterieinterventioner.4

Ett tillkännagivande av kinesiska forskare i April 20155 att de hade redigerat mänskliga embryon initierade offentlig kontrovers och rädsla för redigering av bakteriegenom.6 i November 2018 tillkännagav han Jiankui födelsen av tvillingflickor med en modifierad version av CCR5-genen,7 en förändring som kan ge resistens mot HIV-infektion. Liknande experiment planeras i Ryssland.8 Vissa har hävdat att löftet om säkra och effektiva behandlingar för genomredigering av könsceller bör förhindra ett direkt förbud eller förbud9 och att användning av genredigering för att förbättra framtidsutsikterna för framtida personer till och med kan vara ett moraliskt krav.10

men många forskare och organisationer har uttryckt reservationer om germline redigering. Det har hävdats att debatter om etik och styrning bör gå utöver det nödvändiga för klinisk innovation genom att uppmärksamma respekten för mänskliga rättigheter11 och värdighet12 och genom att noggrant överväga okända konsekvenser för genredigerade människor och kommande generationer, både när det gäller säkerhet och eventuell eugenisk användning av denna teknik.13 andra har pekat på tillgången på säkrare och mer etiskt acceptabla sätt att förebygga medfödda genetiska defekter, såsom genetisk diagnos före implantation.14 ytterligare andra fruktar att, om något går fel med mänsklig bakterieredigering, kan forskning om och klinisk användning av somatisk cellterapi möta rykteskriser.15 konsensus har gradvis uppstått i det vetenskapliga samfundet om behovet av ett internationellt moratorium för för tidig klinisk användning av mänsklig bakterieredigering.16,17,18 offentlig dialog som syftar till att nå ”bred samhällelig konsensus”16 om användning av genomredigering har också framkommit som nyckeln till legitimiteten för styrningsbeslut om sådan kontroversiell teknik.19

Med tanke på att de första kliniska prövningarna med somatisk användning av CRISPR / Cas9 pågår,är 20,21 genomredigering grundad för att främja dramatisk innovation inom patientvården förutsatt att den används ansvarsfullt. En grupp forskare – inklusive nationella och internationella experter inom etik, styrning, vetenskap och medicin—diskuterar sådana pressande frågor i detta nummer av AMA Journal of Ethics.