La edición del genoma CRISPR/Cas9 es una herramienta económica y eficiente para introducir cambios en el ADN. Su facilidad de uso prácticamente no limita las posibles aplicaciones científicas y clínicas. Las perspectivas incluyen corregir trastornos monogénicos congénitos, atacar lesiones moleculares causantes de enfermedad1 e incluso alterar múltiples loci genéticos al mismo tiempo.2 Más allá de las aplicaciones terapéuticas, existe al menos en principio la posibilidad de que CRISPR/Cas9 se pueda usar para mejorar los rasgos humanos,3 como la resistencia a enfermedades infecciosas, la fuerza o la capacidad cognitiva. Estas intervenciones pueden dirigirse a células somáticas en adultos o emplearse en embriones durante el desarrollo temprano. La edición del genoma al comienzo de la vida embrionaria significa que cualquier alteración genómica introducida pasará a la línea germinal y se propagará a las generaciones futuras. Estas posibilidades han provocado un debate considerable sobre la ética de la edición del genoma de la línea germinal, la gobernanza y el alcance del uso responsable de las intervenciones de la línea germinal.4
Un anuncio de investigadores chinos en abril de 20155 de que habían editado embriones humanos inició la controversia pública y el temor sobre la edición del genoma de la línea germinal.6 En noviembre de 2018, He Jiankui anunció el nacimiento de niñas gemelas con una versión modificada del gen CCR5,7 una alteración que podría conferir resistencia a la infección por VIH. Se están planeando experimentos similares en Rusia.8 Algunos han argumentado que la promesa de terapias de edición del genoma de la línea germinal seguras y eficaces debería impedir cualquier prohibición o prohibición9 y que el uso de la edición de genes para mejorar las perspectivas de futuras personas podría incluso ser un imperativo moral.10
Sin embargo, muchos investigadores y organizaciones han expresado reservas sobre la edición de líneas germinales. Se ha argumentado que los debates sobre ética y gobernanza deben ir más allá del imperativo de la innovación clínica, prestando atención al respeto de los derechos humanos11 y la dignidad12 y considerando cuidadosamente las consecuencias desconocidas para las personas editadas por genes y las generaciones futuras, tanto en términos de seguridad como de posibles usos eugenésicos de esta tecnología.Otros 13 han señalado la disponibilidad de medios más seguros y éticamente aceptables para prevenir los defectos genéticos congénitos, como el diagnóstico genético previo a la implantación.14 Otros temen que, si algo sale mal con la edición de la línea germinal humana, la investigación y el uso clínico de la terapia celular somática podrían enfrentar crisis de reputación.15 Gradualmente ha surgido un consenso en la comunidad científica sobre la necesidad de una moratoria internacional sobre los usos clínicos prematuros de la edición de la línea germinal humana.16, 17, 18 El diálogo público dirigido a alcanzar un «amplio consenso social»16 sobre los usos de la edición genómica también ha surgido como clave para la legitimidad de las decisiones de gobernanza sobre esta tecnología controvertida.19
Dado que se están realizando los primeros ensayos clínicos con usos somáticos de CRISPR/cas920,21,la edición del genoma está preparada para fomentar la innovación dramática en la atención al paciente, siempre que se utilice de manera responsable. Un grupo de académicos, incluidos expertos nacionales e internacionales en ética, gobernanza, ciencia y medicina, discuten estos asuntos urgentes en este número de la Revista AMA Journal of Ethics.
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